„Hemgenix“ je najskuplji lek na svetu!
Američka federalna administracija (FDA) za lekove Sjedinjenih Država je upravo odobrila novi tretman za retku bolest zgrušavanja krvi, koji ima visoku cenu.Cena ovog novog leka čij ime je „Hemgenix,“ milionska!…
Po jednoj dozi, Hemgenix će koštati 3,5 miliona dolara, što ga učiniti najskupljim lekom na svetu.! Na prvi pogled, zapanjujuća mu je cena, ali nedavna analiza isplativosti leka sugeriše da je to relativno ‘poštena’ cena za ono što se postiže tretmanom – barem u SAD.
Lek, nazvan „Hemgenix,“,(pravilno ime etranacogene dezaparvovec-drlb) je tretman genske terapije za hemofiliju B, retku genetsku bolest koja uzrokuje smanjeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.
Hemofilija B je češća kod muškaraca nego kod žena, i iako je teško doći do tačnog broja, procene sugerišu da skoro 8.000 muškaraca u SAD trenutno pati od ove doživotne bolesti.
Glavni lek koji se trenutno koristi za lečenje hemofilije B u SAD daje pacijentima preko potreban faktor zgrušavanja, ali su njegovi doživotni troškovi lečenja visoki. Kod onih sa teškim simptomima, potreban je rutinski i skup režim lečenja, koji vremenom može početi da slabi u efikasnosti.
Danas istraživači procenjuju da je životni trošak odrasle osobe za svakog pacijenta sa umerenom do teškom hemofilijom B oko 21 do 23 miliona dolara. Troškovi lečenja u Velikoj Britaniji su jeftiniji nego u SAD ili drugde u Evropi, ali i dalje iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njegovog života.
Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi za delić cene. Proizvod se prenosi u telo preko vektora zasnovanog na virusu, koji je projektovan da isporučuje DNK ciljnim ćelijama u jetri. Ove genetske informacije zatim repliciraju ćelije, šireći uputstva za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IKS.
Dve studije su do sada testirale efikasnost i bezbednost Hemgeniksa. U jednoj studiji među 54 učesnika sa teškom ili umereno teškom hemofilijom B, istraživači su otkrili povećan nivo aktivnosti faktora IX, smanjujući potrebu za rutinskom zamenom terapije koja je trenutno dostupna pacijentima.
Nakon što su primili gensku terapiju, stopa po kojoj su pacijenti razvili nekontrolisana krvarenja pala je za preko 50 procenata u poređenju sa njihovom osnovnom stopom.
Neželjeni efekti su uključivali glavobolje, simptome slične gripu i povišenje enzima u jetri, a sve to lekari treba pažljivo pratiti.
Još nije jasno da li je ovaj tretman genskom terapijom lek za hemofiliju B, ali početni rezultati obećavaju. Danas SAD plaćaju između dva i šest puta više za lekove na recept nego druge zemlje širom sveta.
Prethodni rekorder za najskuplji lek bio je još jedan oblik genske terapije za lečenje spinalne mišićne atrofije. Sa procenjenim na 2 miliona američkih dolara to je takođe izazvalo burnu debatu o načinu na koji farmaceutske kompanije finansiraju svoje poslovanje prenosi science alert
Biće zanimljivo videti koliko je dozvoljeno proizvođačima lekova da naplaćuju Hemgenix lek u drugim delovima sveta.
Izvor: Zanimljivosti dana
Molimo online portale (sajtove), ako kopirate orginalni clanak s našeg sajta zanimljivosti dana NAVEDITE NAS KAO IZVOR i MALO IZMENITE NASLOV.Za objavljivanje originalnih članka sa sajta na Facebook(Meta),Instagram,YouTube kontaktirajte nas za odobrenje. Hvala!
PREDLAŽEMO VAM JOŠ:
