Naučnici uspeli da modifikuju DNK u živom organizmu!

Naučnici su uspeli napraviti prepravke tj. modifikuju DNK (engl.DNA) i to unutar živog organizma – pacijenta Kako su to uspeli po prvi put u istoriji… ovaj se čin smatra prekretnicom u istoriji nauke kao i medicine!

Grupa istraživača iz UCSF Benioff Dečje bolnice u Ouklandu,SAD, probala je novi tretman koji se sastoji od modifikovanja ljudskog genoma pacijenta s namerom da se izleči genetski poremećaj.

Već nekoliko godina unazad naučnici su radili na nekoliko nivoa u genetskoj terapiji, gde su pokušavali modifikovati gene u laboratoriji pre nego što ih ponovo inkorporiraju u ljudsko biće.

U ovom slučaju govorimo o takvoj promeni koja se odvija unutar tela pacijenta, a ne u laboratorijskim uslovima. Ovo je veoma važno, jer bi ovako nešto (tretman) zauvek moglo promeniti genetski tretman bolesti koje su do sada bile neizlečive.

Brian Madeuk, postao je deo naučne priče, pošto je upravo on prvi pacijent koji je primio tip intravenoznih lekova,koji sadrže milijarde kopija korektivnog gena koji je povezan s genetskim alatom koji može modifikovati njegov DNK.

Ovaj alat poznat je kao Nuclease Cink Finger i njegov nasljednik CRISPR-a. Njen je posao u osnovi smanjiti DNK na pravom mestu, ukloniti gen odgovoran za stanje i ubaciti korektivni gen.

Uputstva za ovu celokupnu složenu proceduru kodirana su u virusu koji je modifikovan kako bi se ciljala na jetru pacijenta. Pacijent pati od retkog genetskog poremećaja koji se zove Hunterov sindrom, koji je uzrokovan neispravnim enzimom.

Ovo dovodi do toga da telo ne može razbiti određene ugljenohidrate, što ih dovodi do akumulacije i uzrokovanja oštećenja, kao što su povećana veličina glave i jetre, gubitak sluha, čvrstoća u zglobovima, otežano disanje ili čak mentalne probleme.

Nažalost, danas nema leka i njen tretman se sastoji od enzimskih terapija svake nedelje. Većina pacijenata sa Hunterovim sindromom umire između 10 i 20 godina.

Ali Brajanov je slučaj izuzetak, zbog toga je odlučio prihvatiti ovaj eksperimentalni tretman.