Najskuplji lek na svetu je ''Zolgensma''

Američka Uprava za hranu i lekove (FDA) odobrila je gensku terapiju za redak urođeni poremećaj kod dece spinalnu atrofiju mišića (SMA)….

Samo jedna doza leka „Zolgensma“ švajcarke farmaceutske kompanije „Novartis“ košta 2,1 miliona dolara, što ga čini najskupljim lekom na svetu.

Prioizvođači, međutim, tvrde da će ta jedna doza biti dovoljna da spase život onima koji budu imali sreće da ga dobiju.

Trogodišnji Donovan Vajsgarber jedan je od onih koji pate od ove retke bolesti. Kad se rodio, delovao je savršeno zdravo, ali posle nekoliko nedelja postalo je očigledno da nešto nije u redu.

“ Imao je oko mesec dana kad smo počeli da primećuje simptome“kaže njegova majka Lora Vajsgarber (32) iz Kolambusa, u Ohaju.

Donovan je postao je nervozan, prestao je da se vrpolji i malo-pomalo bivao je sve slabiji. Ispostavilo se da pati od spinalne atrofije mišića, koju uzrokuje defektan gen. Bolest uništava nerve koji kontrolišu mišiće, a bebe sa najtežim oblikom poremećaja obično ne žive duže od dve godine.

Bili smo očajni. Bio je to definitivno najteži period u našem životu – kaže Lora Vajsgarber.

Onda su lekari predložili roditeljima eksperimentalnu gensku terapiju. Donovanu su ubrizgani genetski izmenjeni virusi koji nose zdrave kopije gena koji mu je bio potreban.

Stanje je polako počelo da mu se popravlja. I dalje je u invalidskim kolicima i hrani se preko sonde, ali je inače dobro.

„Voli da bude napolju i ide u vrtić. Može da radi normalne stvari. To je čudo“ kaže majka.

Posle uspešnog testiranja leka, koji je razvila kompanija „AveXis“ iz Banokberna (Ilinois) – nalazi se u vlasništvu farmaceutskog giganta „Novartis“ – lek je u petak registrovan u Americi.

„Novartis“ očekuje da će lek još ove godine biti registrovan u Evropi i Japanu.

izvor:Blic.rs